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NEJM:CAR-T细胞疗法首次成功治疗红斑狼疮

发布日期:2021-08-11 19:52   来源:未知   阅读:
 

  人气漫画《火影忍者》的精神续作《火影博人!CAR-T细胞疗法,全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,指的是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。简单来说说,就是把病人的T细胞在体外进行基因工程改造,令其识别肿瘤细胞表面抗原,然后把这些改造后的T细胞输回病人体内,达到识别和杀死癌细胞的治疗效果。

  自2017年8月30日,FDA批准诺华公司的CAR-T疗法 Kymriah(CTL-019)上市以来,全世界已经批准了5款CAR-T疗法上市,其中4款靶向CD19,1款靶向BCMA。值得一提的是,中国国家药监局(NMPA)于2021年6月22日批准了复星凯特的CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液(又称阿基仑赛,代号:FKC876),标志着中国迎来首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品。

  研究团队对一名患有严重系统性红斑狼疮的20岁女性患者进行了CAR-T细胞治疗,该疗法让他的病情很快得到缓解,且没有明显副作用。该患者也成为了世界上首个接受CAR-T细胞治疗的狼疮患者。

  研究团队表示,虽然只是一名患者,但试验结果显示,CAR-T疗法反应迅速,患者症状迅速消退,患者可以说是“完全康复”了,并且已经四个多月无需治疗了。据悉,研究团队现在正在用CAR-T细胞治疗另外两名严重红斑狼疮患者。

  对于狼疮患者而言,他们的敌人不是肿瘤,而是自身的免疫系统,他们自身的免疫系统错误地产生抗体病攻击自己的身体组织。狼疮最常见的形式是系统性红斑狼疮,它会严重损害自身的一系列器官。

  而未接受治疗的20岁女性患者患有严重系统性红斑狼疮,自身免疫系统的攻击已经导致她患上了关节炎、肾损伤以及肺部和心脏炎症,而且常规治疗药物无效。

  无奈之下,治疗团队决定尝试CAR-T细胞治疗,与之前用于癌症治疗的CAR-T细胞疗法一样,医生采集了该患者的T细胞样本,然后在实验室中对这些T细胞进行基因改造,让患者的T细胞的已识别B细胞上的CD19蛋白,B细胞正常情况下通过产生抗体来帮助人体对抗病原体感染,但在红斑狼疮换这种,B细胞产生了攻击自身的抗体。

  改造后的T细胞回输到该患者体内,44天后,她体内的攻击自身的抗体小时了,病情也得到了明显缓解,且未出现明显副作用。

  使用目前现有的治疗方法,大多数系统性红斑狼疮难以维持缓解,更无法治愈,但这项研究表明,CAR-T疗法有望彻底治愈红斑狼疮这一“不死癌症”。

  研究团队还指出,CAR-T细胞疗法的输注费用就超过了20万美元,这还不包括住院费用。而且,红斑狼疮是一种异质性很强的疾病,这意味着患者往往需要针对性治疗,这进一步增加了治疗成本,因此,如果想为红斑狼疮患者提供更安全、有效、低价的CAR-T疗法,还需要找到红斑狼疮患者普遍存在的免疫异常。

  这项研究表明,靶向CD19的CAR-T细胞疗法能够诱导难治性系统性红斑狼疮的快速缓解。鉴于B细胞在多种严重自身免疫性疾病中的作用,这也提示了我们,以B细胞抗原为靶点的CAR-T细胞疗法可能会有更广泛的应用。手机最快报码开奖现场